WAS IST GENTHERAPIE?

Grundlagen der Gentherapie

Dies ist das Herzstück von thegenehome.de, in dem Sie erfahren, was eine Gentherapie ist und welche verschiedenen Arten der Gentherapie verfügbar sind und untersucht werden.

Was ist Gentherapie?

GentherapieMethode zur Behandlung von Erbkrankheiten auf genetischer Ebene, mit dem Ziel, den Krankheitsverlauf zu verändern

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 ist eine Art der Behandlung, bei der Genaus DNA bestehende Anweisungen für die Bildung der vom Körper benötigten Proteine

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eines Patienten hinzugefügt, gelöscht oder korrigiert werden, um einer Erkrankung vorzubeugen oder diese möglichst zu behandeln.1 Es ist eine vielversprechende therapeutische Option, die zur Behandlung diverser Erkrankungen, darunter Erbkrankheit (genetische Erkrankung)Erkrankung, die durch eine Mutation in einem oder mehreren Genen verursacht wird

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und Krebs, untersucht wird. In Europa wurde eine kleine Zahl von Gentherapien von der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)Zulassungsbehörde, die für die wissenschaftliche Prüfung von Arzneimitteln zur Anwendung in der Europäischen Union (EU) zuständig ist

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, der Zulassungsbehörde in der Europäischen Union (EU), bereits zur Anwendung zugelassen. Viele weitere Gentherapien befinden sich in den frühen und fortgeschrittenen Phasen der Erforschung oder in Klinische StudieStudie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit eines Arzneimittels beim Menschen untersucht wird

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.2,3
Bild der DNA-Helix

Was ist das Ziel der Gentherapie?

Ziel der Gentherapie ist die Behandlung von Erkrankungen auf genetischer Ebene durch Korrektur der MutationVeränderung der DNA-Sequenz (Abfolge)

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 innerhalb der DNA (Desoxyribonukleinsäure)Träger der Erbsubstanz beim Menschen und fast allen anderen Organismen

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eines Patienten.1 Die Gentherapie hat ein großes Potenzial zur Heilung vieler Erkrankungen, die durch ein mutiertes Gen verursacht werden.4

Was sind die Vorteile der Gentherapie?

Die Gentherapie hat das Potenzial, Patienten, die andernfalls keine Hoffnung auf eine Heilung ihrer Erkrankung haben, einen erheblichen Nutzen zu bringen.5 Die Behandlung kann langfristige, anhaltende Wirkung haben und der Krankheitsverlauf kann sogar gestoppt werden, wenn die zugrundeliegende genetische Ursache korrigiert oder beseitigt wird. Erfolgreiche Gentherapien haben das Potenzial, die Krankheitssymptome zu beseitigen, wenn die zugrundeliegende Ursache der Erkrankung behandelt wird. Dadurch kann die Lebensqualität der Patienten mit potenziell nur einer einzigen Behandlung verbessert werden.

Was sind die Risiken der Gentherapie?

Wie bei jeder Behandlung gibt es Risiken, die mit der Gentherapie verbunden sind. In Abhängigkeit von der Erkrankung und dem einzelnen Patienten kann das Risiko je nach Art der Gentherapie, der Einbringung und der Verabreichung variieren.6

RISIKEN DER GENTHERAPIE6
Risiko Erläuterung
Immunreaktion Eine vom Körper des Patienten ausgelöste schädliche Antwort zur Verteidigung gegen das fremde Genetisches MaterialMaterial (DNA und/oder RNA), das eine grundlegende Rolle für die Bestimmung von Struktur und Art einer Zelle spielt

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Insertionsmutagenese Komplikationen, die daraus resultieren, dass sich genetisches Material an unerwünschter Stelle im GenomGesamtheit der genetischen Anweisungen im Zellkern

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 integriert
Off-Targeting Unbeabsichtigte genetische Veränderungen im Genom des Patienten
GeninaktivierungAnsatz, bei dem die Funktion eines Gens ausgeschaltet oder reduziert wird, um eine therapeutische Wirkung zu erzielen

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Unerwartete Komplikationen durch das genetische Material, wodurch die Funktion eines anderen wichtigen Gens verhindert wird
Die Verfahren der Gentherapie werden kontinuierlich weiter erforscht. Patienten sollten Nutzen und Risiken einer spezifischen Gentherapiebehandlung immer mit ihrem Arzt oder ihrer medizinischen Fachkraft besprechen.

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Abkürzungen

DNA: Desoxyribonukleinsäure; EMA: Europäische Arzneimittel-Agentur; EU: Europäische Union

Referenzen

1. NIH. U.S. National Library of Medicine. MedlinePlus. What is gene therapy? 21. September 2020. https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/genetherapy/. Abgerufen am 19. Januar 2021. 2. Paul-Ehrlich-Institut. Gene therapy medicinal products. 11. Januar 2021. https://www.pei.de/EN/medicinal-products/atmp/gene-therapy-medicinal-products/gene-therapy-node.html. Abgerufen am 22. Januar 2021. 3. EMA. About us. 5. Februar 2020. https://www.ema.europa.eu/en/about-us. Abgerufen am 22. Januar 2021. 4. EMA. Facilitating the development of gene therapies. 20. Mai 2015. https://www.ema.europa.eu/en/news/facilitating-development-gene-therapies. Abgerufen am 22. Januar 2021. 5. Salzman R, Cook F, Hunt T, et al. Addressing the value of gene therapy and enhancing patient access to transformative treatments. Mol Ther. 2018;26(12):2717-2726. 6. Goswami R, Subramanian G, Silayeva L, et al. Gene therapy leaves a vicious cycle. Front Oncol. 2019;9:297.

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