GENTHERAPIE IN DER PRAXIS

Gentherapien in der EU

Nach einer langen Geschichte der Erforschung wird die Gentherapie nun in der klinischen Praxis angewendet. In diesem Bereich von thegenehome.de erfahren Sie, welche Gentherapien zur Anwendung in der Europäischen Union (EU) zugelassen wurden.

Gentherapien in der EU

Seit den Anfängen der Erforschung der GentherapieMethode zur Behandlung von Erbkrankheiten auf genetischer Ebene, mit dem Ziel, den Krankheitsverlauf zu verändern

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vor über 50 Jahren haben wir in der technologischen Entwicklung und unseren Kenntnissen viele Fortschritte gemacht.1 In den vergangenen zwei Jahrzehnten wurden nach umfassender Erforschung in Laboren und Klinische StudieStudie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit eines Arzneimittels beim Menschen untersucht wird

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am Menschen weltweit mehrere Gentherapieprodukte von der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)Zulassungsbehörde, die für die wissenschaftliche Prüfung von Arzneimitteln zur Anwendung in der Europäischen Union (EU) zuständig ist

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zur Anwendung in der EU zugelassen.

Mit Stand Oktober 2020 hatte die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) neun Gentherapieprodukte und zwei genbasierte CAR-T-Zell-TherapieBehandlung, bei der die T-Zellen eines Patienten im Labor verändert und dann wieder in den Körper zurückgeführt werden, um die Bekämpfung von Krebszellen zu unterstützen

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 für eine Reihe von Erbkrankheit (genetische Erkrankung)Erkrankung, die durch eine Mutation in einem oder mehreren Genen verursacht wird

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 und Krebs zugelassen. Weitere Informationen zu diesen Therapien finden Sie auf der Internetseite der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).a
GENTHERAPIEN IN DER EU
  • Hepatische venookklusive Erkrankung

    GeneditierungGeneditierung verändert die Funktion eines Gens durch die Unterbrechung/Stabilisierung einer DNA- oder RNA-Sequenz oder die Unterbrechung/Korrektur einer DNA-Sequenz durch die Erzeugung gezielter Brüche in der DNA

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    ; Nicht-viraler VektorMöglichkeit zur Einbringung von genetischem Material in eine Zelle, die nicht auf einem Virus basiert

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    ; In vivoim Körper

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  • Melanom

    GenadditionHinzufügung eines funktionsfähigen Gens, das die Arbeit eines defekten Gens übernehmen soll

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    ; Viraler VektorSystem zur Einbringung von genetischem Material in eine Zelle mithilfe eines veränderten Virus

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    ; in vivo

  • Schwere kombinierte Immundefizienz

    Genaddition; viraler Vektor; Ex vivoaußerhalb des Körpers

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  • Spinale Muskelatrophie

    Geneditierung; nicht-viraler Vektor; in vivo

  • erbliche Netzhautdystrophie

    Genaddition; viraler Vektor; in vivo

  • Hereditäre Transthyretin-vermittelte Amyloidose

    Geneditierung; nicht-viraler Vektor; in vivo

  • Akute lymphatische Leukämie (rezidiviert oder refraktär), diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (rezidiviert oder refraktär)

    CAR-T-Zell-Therapie; viraler Vektor; ex vivo

  • Diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom (rezidiviert oder refraktär); primär mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom (rezidiviert oder refraktär)

    CAR-T-Zell-Therapie; viraler Vektor; ex vivo

  • β-Thalassämie

    Genaddition; viraler Vektor; ex vivo

  • Spinale Muskelatrophie

    Genaddition; viraler Vektor; in vivo

  • Akute hepatische Porphyrie

    Geneditierung; nicht-viraler Vektor; in vivo

Die Gentherapie hat das Potenzial zur Heilung vieler Erkrankungen, die durch ein defektes Gen verursacht werden, und stellt ein dynamisches Forschungsgebiet dar.2

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Fuẞnoten

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Abkürzungen

CAR: chimärer Antigen-Rezeptor; EMA: Europäische Arzneimittel-Agentur; EU: Europäische Union

Referenzen

1. Wirth T, Parker N, Ylä-Herttuala S. History of gene therapy. Gene. 2013;525(2):162-169. 2. EMA. Facilitating the development of gene therapies. 20. Mai 2015. https://www.ema.europa.eu/en/news/facilitating-development-gene-therapies. Abgerufen am 25. Januar 2021.

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