GENTHERAPIE IN DER PRAXIS

Behandlungsprozess bei der Gentherapie

Obwohl jede Art der Gentherapie einen individuellen Prozess umfasst, gibt es einige grundlegende Schritte, welche eine Mehrzahl der Therapien gemein haben. Erfahren Sie mehr über den Behandlungsprozess.
Bild des Gentherapie- Behandlungszentrums

Behandlungsprozess bei der Gentherapie

Der Behandlungsprozess bei der GentherapieMethode zur Behandlung von Erbkrankheiten auf genetischer Ebene, mit dem Ziel, den Krankheitsverlauf zu verändern

Weitere Begriffe im Glossar >
baut auf einer engen Zusammenarbeit zwischen dem Arzt bzw. der medizinischen Fachkraft, dem Behandlungsteam sowie dem Patienten und seinen Betreuern auf. Grundsätzlich gibt es bei den meisten gentherapeutischen Ansätzen vier Hauptbestandteile des Behandlungsprozesses.
  • KONSULTATION

    Wie bei jeder Behandlungsentscheidung ist es wichtig, dass der Arzt bzw. die medizinische Fachkraft sowie der Patient und seine Betreuer Nutzen und Risiken der konkreten Gentherapie miteinander besprechen. Um sich genauer damit auseinanderzusetzen, kann der Arzt bzw. die medizinische Fachkraft eventuell eine Konsultation bei einem spezialisierten Behandlungszentrum vereinbaren, um zu erörtern, ob eine Gentherapie die richtige Behandlungswahl für den betreffenden Patienten ist.

    • Da es viele Arten von Gentherapie gibt, wird die Behandlung eines Patienten sorgfältig auf der Grundlage seiner Erbkrankheit (genetische Erkrankung)Erkrankung, die durch eine Mutation in einem oder mehreren Genen verursacht wird

      Weitere Begriffe im Glossar >
       beurteilt

    Schritt 1 des gentherapeutischen Behandlungsprozesses ist die Konsultation.

  • VORBEREITUNG

    Der Arzt und das Team von medizinischen Fachkräften arbeiten mit dem Patienten zusammen, um alle Vorbereitungsschritte einzuleiten, die vor einer Behandlung notwendig sind.

    • Manchmal wird in einem Krankenhaus oder spezialisierten Behandlungszentrum eine sogenannte Aphereseein Verfahren, bei dem bestimmte Blutzellen (z. B. Blutstammzellen) mit einer speziellen Maschine aus einer Armvene des Patienten entnommen werden

      Weitere Begriffe im Glossar >
      durchgeführt
      • Bei diesem Verfahren werden bestimmte Blutzellen (z. B. Blutstammzellen (hämatopoetische Stammzellen)Zellen im Knochenmark und Blutkreislauf, die die Bildung verschiedener Arten von Blutzellen (wie rote und weiße Blutkörperchen und Blutplättchen) unterstützen

        Weitere Begriffe im Glossar >
        ) mit einer speziellen Maschine aus einer Armvene des Patienten entnommen.1 Anschließend kann der Patient aus dem Krankenhaus bzw. spezialisierten Behandlungszentrum entlassen werden
    In Schritt 2 wird ein bestimmter Typ von Blutzellen (z.B. Blutstammzellen) vom Patienten entnommen 
      • Die entnommenen Blutstammzellen werden ins Labor gesendet, wo Kopien eines funktionsfähigen Genaus DNA bestehende Anweisungen für die Bildung der vom Körper benötigten Proteine

        Weitere Begriffe im Glossar >
        hinzugefügt werden. Aus diesen Zellen wird dann die Gentherapie hergestellt – dabei wird jede Dosis speziell für den jeweiligen Patienten hergestellt
    Kopien eines funktionellen Gens werden den entnommenen Blutstammzellen hinzugefügt 
    • Bei einigen Gentherapien kann ein Zwischenschritt vorab, die sogenannte KonditionierungBei diesem Verfahren wird die Mehrzahl der patienteneigenen Knochenmarkzellen, die den Gendefekt enthalten können, entfernt, bevor neue Zellen mit dem korrigierten Gen in den Patienten transplantiert werden

      Weitere Begriffe im Glossar >
      , erforderlich sein, die mit einer Chemotherapie in der Klinik durchgeführt wird. Ziel ist dabei, der Gentherapie die besten Chancen einzuräumen, die Krankheit wirksam zu besiegen, Platz für die neuen Zellen zu schaffen und das Risiko einer Abstoßung zu verringern2
      • Bei diesem Verfahren wird die Mehrzahl der patienteneigenen Knochenmarkzellen, die den Gendefekt enthalten können, entfernt, bevor neue Zellen mit dem korrigierten Gen in den Patienten transplantiert werden
      • Eine Chemotherapie beeinträchtigt das Immunsystem und kann Nebenwirkungen verursachen.3 Der Patient sollte alle Fragen, die er zur Konditionierung und den möglichen Risiken hat, mit dem Arzt bzw. der medizinischen Fachkräften besprechen
    Darstellung der Konditionierung, eines Vorbehandlungsschritts für Ex-vivo- Gentherapien
  • BEHANDLUNG

    Der Patient erhält die Gentherapie von seinem Arzt und dem Team von medizinischen Fachkräften in einem spezialisierten Behandlungszentrum.

    • Die Gentherapie wird in der Regel durch intravenöse Infusion (in eine Vene) verabreicht
    • Nach vollständiger Infusion brauchen die genetisch veränderten Zellen mit dem funktionsfähigen Gen etwas Zeit, um ins Knochenmark zu gelangen und sich zu vermehren, um neue Zellen hervorzubringen4
    In Schritt 3 des Prozesses wird die Gentherapie in der Regel durch intravenöse Infusion verabreicht
    • Der Patient bleibt solange in der Klinik, bis:
      • er genügend neue Zellen gebildet hat
      • seine Immunzellen wieder ausreichende Konzentrationen erreicht haben, um ihn vor Infektionen zu schützen
      • der Arzt feststellt, dass der Patient sich von der Behandlung erholt hat und entlassen werden kann

    Darstellung eines Patienten im Krankenhaus nach gentherapeutischer Behandlung

  • ERHOLUNG/NACHKONTROLLE

    Nach der Behandlung stellen der Arzt und das Behandlungsteam sicher, dass der Patient kontrolliert und überwacht wird, um zu sehen, ob die Gentherapie wirksam ist und keine Nachwirkungen auftreten. Die Nachbeobachtung kann sich über Jahre erstrecken. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA)Zulassungsbehörde, die für die wissenschaftliche Prüfung von Arzneimitteln zur Anwendung in der Europäischen Union (EU) zuständig ist

    Weitere Begriffe im Glossar >
     hat klare Leitlinien herausgegeben, um sicherzustellen, dass diese Nachbeobachtung tatsächlich erfolgt und alle Komplikationen, Nebenwirkungen oder Hinweise auf eine Unwirksamkeit der Gentherapie ordnungsgemäß erfasst werden.5

     

    Schritt 4 des gentherapeutischen Behandlungsprozesses ist die Erholung und Nachkontrolle.

Zum
Anfang

Neuigkeiten abonnieren

Möchten Sie über Neuigkeiten in der Gentherapie auf dem Laufenden bleiben?

Abkürzungen

EMA: Europäische Arzneimittel-Agentur

Referenzen

1. Esrick EB, Manis JP, Daley H, et al. Successful hematopoietic stem cell mobilization and apheresis collection using plerixafor alone in sickle cell patients. Blood Adv. 2018;2(19):2505-2512. 2. Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, et al. Gene therapy in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2018;378(16):1479-1493. 3. Watts KL, Adair J, Kiem H-P. Hematopoietic stem cell expansion and gene therapy. Cytotherapy. 2011;13(10):1164-1171. 4. Johns Hopkins Medicine. Bone marrow transplantation. 2021. https://www.hopkinsmedicine.org/health/treatment-tests-and-therapies/bone-marrow-transplantation. Abgerufen am 25. Januar 2021. 5. EMA. Guideline on follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products. 22. Oktober 2009. https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/guideline-follow-patients-administered-gene-therapy-medicinal-products_en.pdf. Abgerufen am 25. Januar 2021.